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[Points de vue] Santé | 03/11/2017
Maladies rares : un modèle pour anticiper les évolutions de notre système de santé ?
par Nathalie Levray
Laboratoire-recherche-éprouvette-UNE © Sinhyu-Fotolia

Olivia Gross souligne les failles du système et réclame une politique publique plus engagée. Gérard Viens appelle à préserver l’universalité et la solidarité nationale tout en adaptant les prises en charge à la rareté. Tous deux en font un cas concret pour avancer en matière d’éthique et de qualité de vie en santé.

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Les maladies rares cherchent un bon plan

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 À quoi sert un 3e plan national maladies rares au regard des politiques et du système de santé actuels ?

Gérard Viens : L’environnement politique semble favorable et il est indispensable de finaliser, voire de réaliser, ce qui n’a pas pu l’être dans le cadre du 2e Plan national maladies rares (MR). Un plan concentre moyens et programmes, souligne l’importance de la question qu’il recouvre et en simplifie le traitement. Le chantier des MR est important et spécifique. Il existe peu de solutions thérapeutiques et le parcours de vie constitue 95 % des préoccupations des familles. Il faut résoudre la question d’une prise en charge globale, depuis la recherche, l’innovation et les soins jusqu’à l’école, l’activité salariale et l’institution médicosociale. De façon générale, les interventions sanitaires et les interventions médicosociales et paramédicales doivent être mieux coordonnées. La dimension nationale d’un plan dessine aussi en creux la dimension internationale, nécessaire pour entreprendre des études et des recherches sur un nombre suffisant de patients.

DRGérard Viens est professeur émérite en économie de la santé à l’Essec et vice-président de l’Alliance maladies rares. Il représente les patients à la commission de la transparence de la Haute Autorité de santé et participe aux travaux du réseau international Rare Disease International.

Olivia Gross : Un plan est révélateur du légalisme français. Il stimule les énergies pour avancer et ouvre des pistes pour répondre à des besoins identifiés. Il n’y aura pas d’évolution dans la prise en compte des MR sans plan. Toutefois, si la structuration est intéressante, elle ne s’adresse qu’aux moins rares des maladies rares. Le 3e plan doit poursuivre les avancées des précédents, par exemple, dans la lutte contre l’errance diagnostique. Les filières orientent le malade vers un parcours mais il manque une première ligne pour l’orientation vers le diagnostic. Les MR ne sont toujours pas enseignées dans la formation médicale initiale et les professionnels de santé, tels les dentistes, n’y sont pas sensibilisés. Il faut favoriser le développement de médicaments et étendre les autorisations de mise sur le marché de médicaments fréquents aux MR.

DROlivia Gross est docteure en santé publique et auteure du chapitre «Maladies rares» dans le Traité de bioéthique (Érès, 2010). Chercheuse associée au laboratoire Éducations et pratiques de santé à l’université Paris 13 (EA3412), elle travaille sur la caractérisation des savoirs des malades et de leurs proches et sur l’engagement des patients au sein du service de santé.

Le modèle maladies rares peut-il dessiner une voie pour la santé de demain ?

GV : Le système de santé français repose sur l’universalité et la solidarité nationale. Au fur et à mesure des progrès réalisés par notre société et de son développement, le système peut et doit être adapté aux spécificités des individus, notamment des patients atteints de MR. Il faut assouplir les règles générales, par exemple en rémunérant mieux le généraliste qui prend en charge un patient atteint de MR pour des soins primaires, compte tenu du temps qu’il devra y consacrer. Pour que l’adaptation fonctionne, il ne faut toutefois transiger sur aucun des deux principes nationaux que j’ai d’abord rappelés. En ce sens, les MR donnent l’occasion d’anticiper ce que pourrait être une prise en charge universelle et solidaire, mais aussi personnalisée. Elles pourraient ainsi alimenter le développement de la démocratie sanitaire – celle qui donne du pouvoir aux usagers –, naturelle pour des patients et des aidants, seuls experts sur le retentissement réel de la MR au quotidien.

Les MR illustrent le fonctionnement en silo de notre système sanitaire et médicosocial. Malgré les filières, le besoin de suivre un parcours avec le moins de ruptures possible est toujours très fort. Pour y répondre, il faut faciliter le recours aux médecins spécialistes, aux paramédicaux libéraux dans les institutions médicosociales. De même, il faut donner un rôle aux familles au sein de ces institutions. Enfin, l’accès à une institution pour adultes ne doit signifier la fin ni de toute stimulation intellectuelle ou physique, ni de l’évaluation régulière des capacités.

OG : Notre système de santé actuel est excellent pour les situations non complexes. L’enjeu de demain est de pouvoir répondre à celles et ceux qui échappent aux radars sanitaires en utilisant des outils d’identification des situations les plus complexes et en mettant en œuvre une médecine personnalisée dans une approche centrée sur la personne. Tout ce qui se développe dans les maladies rares pourrait être modélisé au sein du système de santé.

Quelle est la place des sciences humaines et sociales (SHS) dans ce dispositif ?

GV : Les sciences humaines et sociales sont indispensables pour connaître le ressenti sur la maladie, la possibilité d’une insertion sociale ou son impossibilité, les situations d’inégalités sociales ou territoriales. L’impact de l’annonce d’un diagnostic, d’une absence de traitement curatif ou palliatif, l’évaluation d’un médicament doivent être mieux connus. Avec les SHS, la qualité de vie fait son entrée dans le sanitaire.

OG : Les SHS ont émergé sous l’impulsion des associations de patients. La recherche s’est d’abord focalisée sur l’urgence : les traitements, la connaissance du tableau clinique et de l’histoire naturelle de la maladie. Les recherches restent trop médicocentrées. La logique de certains choix, peu pertinents pour le patient et son entourage, est à interroger. L’apport des SHS aux MR ne sera réel que si les thématiques à étudier sont identifiées et priorisées avec les associations et les personnes concernées. Il faut s’intéresser au fardeau socio-économique et à la qualité de vie liée à la santé. Le projet européen « BURQOL-RD » ou « Le fardeau socio-­économique et la qualité de vie liée à la santé (QVLS) chez les patients atteints de maladies rares en Europe », lancé en 2010, est intéressant.

Les maladies rares sont-elles un enjeu sociétal ?

GV : L’enjeu sociétal existe et met en regard, par exemple, le prix élevé d’un médicament payé sur le budget de la santé pour traiter ou soulager une MR, qui permet à un patient de réintégrer le « circuit productif » – un investissement social –, et le coût des conséquences d’une maladie rare laissée sans réponse. Si on accepte un prix élevé pour un médicament innovant développé sur un marché réduit comme celui des MR, il faut aussi accepter le principe d’une baisse du prix des médicaments dont la recherche est déjà largement amortie.

OG : Les MR interrogent les inégalités et la rentabilité. Elles ont besoin d’une politique publique qui porte le sujet, non pas au compte-gouttes avec des prises en charge dérogatoires et des protocoles nationaux de diagnostic et de soins, mais dans son entièreté. C’est évidemment un enjeu sociétal de ne pas laisser au bord du chemin les plus fragiles, ceux auxquels le système ne propose rien. L’inégalité frappe ceux qui manquent d’informations ou de moyens. Il convient d’aller au-delà du cadre légal de la démocratie sanitaire, de travailler étroitement avec les associations pour tracer des pistes qui n’excluent personne. Le contrat social doit répondre aux questions d’humanité, de dignité et d’éthique pour chacun d’entre nous, pas seulement pour la majorité.

Comment répondre aux enjeux éthiques sans entraver les avancées pour une prise en charge de qualité ?

GV : En France, la Commission nationale informatique et liberté protège l’accès et l’utilisation des données personnelles dans un système qui n’admet pas la responsabilité personnelle – sauf pénale – du chercheur, du médecin ou de la personne qui les utiliserait mal. Pour sortir de l’impasse diagnostique, il faut innover et l’innovation suppose la collecte et la gestion des données même personnelles. C’est le domaine du big data. En l’état, la solution n’est pas, au nom des risques éthiques, de refuser la transmission des données personnelles mais d’informer le plus clairement possible et de recueillir le consentement libre et éclairé du propriétaire de ces données ou de l’ayant droit.

OG : Les MR posent la question des tests génétiques, du diagnostic prénatal et de l’avortement. Trop souvent, les parents sont privés de choix à leur insu en raison d’un positionnement moral du médecin qui interfère sur l’appréciation du degré de gravité de la maladie. Il serait utile de rendre transparentes les positions des médecins. Des registres de données, tenus au niveau des associations, existent et les bases de données ne devraient pas poser plus de questions que le dossier médical partagé informatisé. La structuration va rendre possibles les enquêtes épidémiologiques. La nomination de Yvanie Caillé, une patiente, à la direction de l’Institut des données de santé est un geste fort.

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